Проблемы детей с орфанной патологией

     По данным благотворительного фонда «Подари жизнь», оказывающего помощь детям с редкими заболеваниями, наибольшее число орфанных лекарств в России нужны для лечения разных форм рака (острые лимфобластные лейкозы, полиомиелоцитарные лейкозы, хронический миелолейкоз и другие), однако онкогематологические заболевания также не были включены в список жизнеугрожающих. Пациенты, их близкие, врачи и благотворители вынуждены самостоятельно заботиться о том, чтобы купить орфанные лекарства за рубежом и в кратчайшие сроки доставить их в Россию. Для этого необходимо оформить разрешение Росздравнадзора на применение препарата, договориться о продаже лекарства с аптеками или фармдистрибьюторами за рубежом, найти средства на покупку, найти «оказию» — то есть человека, который сможет купить орфанное лекарство и доставить в Россию, заплатить при таможенной очистке 30% от стоимости лекарства. Все это абсолютно не под силу рядовому гражданину, а тем более тяжелому больному или родственнику, осуществляющему уход за ним. Не удивительно, что часто пациенты погибают, не получив лечения.

     На сайте фонда можно прочитать расписанную буквально по дням историю спасения 11-летнего Ромы Полещука, которому для лечения лимфобластного лейкоза был необходим препарат «Эрвиназа». Лекарство не было зарегистрировано в России, купить его можно только за рубежом по цене 8 тысяч евро за курс — и только чтобы найти дистрибьютора, родители мальчика потратили месяц! Далее — поиск благотворителей для организации сбора средств, и еще целый месяц согласований в разных инстанциях, чтобы получить разрешение на ввоз «Эрвиназы». Когда отец мальчика получал лекарство, доставленное из Лондона, в аэропорту Домодедово, его ждал очередной шок: таможенные платежи составили 18033 рубля, таких денег у него с собой не оказалось и пришлось просить знакомых привезти необходимую сумму в аэропорт. Увы, это история не единственная и не самая печальная, потому что лекарство больной мальчик все-таки получил.

     Самое поразительное в положении дел с орфанными препаратами даже не то, что родные и близкие пациента испытывают колоссальные трудности с ввозом незарегистрированных в нашей стране препаратов. Возмутительно то, что когда препарат зарегистрирован и пациент имеет по закону право на его бесплатное получение, это далеко не всегда означает, что орфанное лекарство ему обеспечено. Так пятнадцатилетняя Настя Федулова из Челябинска, больная мукополисахаридозом, ни разу не получила прописанного ей препарата «Наглазим». Лекарство производится в США, но оно зарегистрировано в России и по закону больные этим редким заболеванием имеют право на его бесплатное получение (цена годового курса — 20-25 миллионов рублей). Несмотря на то, что родители выиграли суд у местного Минздрава, региональные власти отказываются оплачивать лекарство: нет денег в бюджете, и точка. В таком же положении еще две девочки из Челябинской области, Лена и Юля Первухины.

     Что говорить о провинции, если деньги на орфанные препараты не всегда есть в бюджете северной нашей столицы, Санкт-Петербурга, где 326 детей страдают редкими заболеваниями. Родители петербуржца Юры Веселова, больного мукополисахаридозом, также в 2011 году судились с городским комитетом здравоохранения, однако мальчик до сих пор периодически остается без жизненно необходимого лекарства.

     Год назад мы писали про то, как без лечения остались больные рассеянным склерозом, а ведь это заболевание входит в государственную программу «Семь нозологий», и закупки необходимых препаратов осуществляются на федеральном уровне. Увы, выбор препарата не на конкурсной основе, а лишь по принципу минимальной цены предложения на тендере привел к тому, что закупленные лекарства вызвали у многих больных ухудшение состояния.

     Чего же ждать от внесения в закон об обращении лекарственных средств понятия «орфанные препараты»? Станут ли спасительные для тяжелобольных людей лекарства более доступными? Хотелось бы ответить на этот вопрос утвердительно. Однако понятно, что даже ускоренная процедура регистрации орфанных препаратов не спасет больных, пока федеральные и региональные власти не оценят масштаба проблемы, не озаботятся усилением диагностической базы, не составят регистра орфанных больных, пока Министерство здравоохранения не придаст статуса орфанных для всех жизнеугрожающих болезней, не разработает стандартов лечения для них, не договорится с местными администрациями об адекватном финансировании, не изменят порядок государственных закупок лекарственных препаратов. А еще было бы замечательно, если бы при Минздраве появился орган, аналогичный Комитету по орфанным препаратам при Европейском Медицинском Агентстве. Возможно, тогда, наконец, жизнь и здоровье больных попало бы в зону должностных обязанностей конкретных лиц, которым пришлось бы отвечать за ухудшение состояния или смерть больного, не получившего лекарства вовремя.

Заключение

В заключение хотелось бы сказать, что проблемы детей больных редкими заболеваниями постепенно начинают решаться. Но основными ускорителями этого процесса являются родственники, которые начинают объединяться в организации, и неравнодушные профессионалы-медики. Диалог между властью, организациями больных и медицинскими учреждениями разворачивается сложно.

При достаточно активной позиции Минздравсоцразвития России и Росздравнадзора большие проблемы существуют на уровне регионов. Многие чиновники  вообще не видят существующих проблем. Формат взаимоотношений чиновник — врач — больной непривычен для нашего общества. Традиционно каждый старается решать возникающие проблемы сам, в одиночку, в силу собственного понимания и видения путей решения. А если проблема не решается, то на нет и суда нет. У каждого из участников диалога свой язык, часто не понятный для другого, свой образ мыслей, свое видение ситуации, своя правда. Чтобы прийти к взаимопониманию и совместным действиям для достижения общей цели, надо научиться понимать друг друга, а для этого нужно время и желание.

Я считаю, что диагностика и лечение редких заболеваний должны стать одним из приоритетных направлений развития отечественной медицины, подобно тому как это принято во всех развитых странах. Оно, безусловно, имеет стратегическое, инфраструктурное и системное значение, т.к. может быть точкой роста, индикатором совершенствования и эффективности работы системы здравоохранения, стимулом к развитию отечественной фармации, био- и нанотехнологий, генетики и других областей народного хозяйства. Без его развития сложно создать эффективную систему внедрения инновационных разработок в области медицины. Благодаря именно его развитию появится хороший шанс добиться зримого прогресса в состоянии здоровья и продолжительности жизни населения к 2020 г.