Генотерапия и генодиагностика
- это перспективные технологии фундаментальной
и прикладной биомедицины, направленные
на лечение и профилактику наследственных
(генетических) и приобретенных заболеваний,
в том числе онкологических.
В основе генотерапии,
развивающейся на базе и в комплексе с
генодиагностикой, лежит контролируемое
изменение генетического материала клеток,
приводящее к "исправлению" не только
наследственных, но и, как стало ясно в
последнее время, приобретенных генетических
дефектов живого организма.
- Важнейшей технологической задачей генотерапии является разработка системы переноса или адресной доставки корректирующего генетического материала к клеткам-мишеням в организме больного, несущего в своем геноме дефектный ген. Предлагаемые технологии характеризуются точностью выявления гена, ответственного за генетический дефект и выбора системы переноса корректирующих генов, адресностью доставки в организм больного генетического материала, исправляющего генетический дефект.
Концепция
генотерапии, по-видимому, появилась
сразу после открытия явления трансформации у бактерий и изучения
механизмов трансформации клеток животных
опухолеобразующими вирусами. Такие вирусы могут осуществлять
стабильное внедрение генетического материала
в геном клетки
хозяина, поэтому было предложено использовать
в качестве векторов для доставки
желаемой генетической информации в геном
клеток. Предполагалось, что такие векторы
могут в случае необходимости поправлять
дефекты генома.
Реальностью
генная коррекция соматических
клеток стала после 1980-х годов,
когда были разработаны методы
получения изолированных генов,
созданы эукариотические экспрессирующие
векторы, стали обычными переносы
генов у мышей и других животных.
физические
химические
биологические
Основные
методы доставки чужеродных генов в
клетки
Методы
генотерапии
Новые подходы к генной терапии
соматических клеток можно поделить
на две большие категории:
- Генная терапия ex vivo
- Генная терапия in vivo)
Ex vivo
- предполагает выделение и культивирование специфических типов клеток пациента in vitro, введение в них чужеродных генов (например, усиливающих иммунный ответ организма), отбор трансфецированных клонов клеток и реинфузию (введение) их тому же пациенту
In vivo
- основана на прямом введении клонированных и определенным образом упакованных последовательностей ДНК в специфические ткани больного
- особенно перспективным для лечения генных болезней in vivo представляется введение генов с помощью аэрозольных или инъецируемых вакцин. Аэрозольная генотерапия разрабатывается, как правило, для лечения пульмонологических заболеваний (муковисцидоз, рак легких).
Два основных подхода, различающиеся природой клеток-мишеней:
- фетальная генотерапия, при которой чужеродную ДНК вводят в зиготу или эмбрион на ранней стадии развития; при этом ожидается, что введенный материал попадет во все клетки реципиента (и даже в половые клетки, обеспечив тем самым передачу следующему поколению);
- соматическая генотерапия, при которой генетический материал вводят только в соматические клетки и он не передается половым клеткам.
- Можно надеяться, что внедрение генотерапии в практическое здравоохранение поможет преодолеть, хотя бы частично, и некоторые нравственные проблемы. Тем более, что ведущей тенденцией развития новых генетических технологий является все большая миниатюризация процедур генодиагностики и генотерапии и сдвиг времени их выполнения на все более ранние стадии. сроки беременности
Заключение
- При помощи генной инженерии можно получать потомков с улучшенной внешностью, умственными и физическими способностями, характером и поведением. С помощью генотерапии в будущем возможно улучшение генома и ныне живущих людей. В принципе можно создавать и более серьёзные изменения, но на пути подобных преобразований человечеству необходимо решить множество этических проблем.
Список литературы:
1. Сингер М., Берг П.
Гены и геномы. — Москва, 1998.
2. Стент Г., Кэлиндар
Р. Молекулярная генетика. — Москва, 1981.
3. Грин Н., Стаут
У., Тейлор Д Биология в 3томах- Москва
,, Мир,, 2004
Спасибо за внимание